{"id":16931,"date":"2023-12-11T10:04:13","date_gmt":"2023-12-11T13:04:13","guid":{"rendered":"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=16931"},"modified":"2023-12-18T16:18:39","modified_gmt":"2023-12-18T19:18:39","slug":"terapia-de-edicion-genetica-por-que-su-aprobacion-es-historica-y-podria-generar-una-revolucion-en-medicina","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=16931","title":{"rendered":"Luz verde para las tijeras gen\u00e9ticas: \u00bfpor qu\u00e9 podr\u00edan generar una revoluci\u00f3n en medicina?"},"content":{"rendered":"\n

La terapia, que fue autorizada por la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos, se probar\u00e1 por primera vez para una anemia que actualmente limita la sobrevida de los pacientes. <\/p>\n\n\n\n

\"\"
La edici\u00f3n g\u00e9nica apunta al reemplazo de genes defectuosos. Cr\u00e9ditos:65ymas.com <\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprob\u00f3 una nueva terapia para el tratamiento de anemia de c\u00e9lulas falciformes. Est\u00e1 basada en la t\u00e9cnica de edici\u00f3n g\u00e9nica CRISPR-Cas 9 y es el primero en obtener permisos de esta \u00edndole. Desarrollada por los laboratorios Vertex Pharmaceuticals de Boston y CRISPR Therapeutics de Suiza, desactiva el gen que causa la enfermedad<\/strong>. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre esta tecnolog\u00eda novedosa, la Agencia de Noticias Cient\u00edficas de la UNQ<\/a> tuvo acceso a un art\u00edculo publicado en la revista Nature<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

La anemia de c\u00e9lulas falciformes es una enfermedad gen\u00e9tica que causa la deformaci\u00f3n en los gl\u00f3bulos rojos: no son redondeados, sino que tienen forma de medialuna. Al tener esta morfolog\u00eda, se traban en los vasos sangu\u00edneos y provocan fuertes dolores. Las personas con anemia de c\u00e9lulas falciformes son m\u00e1s de cien mil solo en Estados Unidos. El tratamiento, gracias a la edici\u00f3n g\u00e9nica, da esperanzas ya que las personas que la sufren no viven m\u00e1s all\u00e1 de los cincuenta a\u00f1os.  <\/p>\n\n\n\n

Keith Gottesdiener, director ejecutivo de Prime Medicine, una empresa de Massachusetts que desarrolla tratamientos con edici\u00f3n del genoma aclara que, por muy sofisticadas que sean estas terapias, son solo el comienzo<\/strong>. Son tratamientos que se conocen como primera generaci\u00f3n y son bastante limitados respecto de lo que se lograr\u00e1 en el futuro cercano. Seg\u00fan Gottesdiener “CRISPR es mucho mejor para destruir cosas que para arreglarlas”, con esto se refiere a que las t\u00e9cnicas actuales son capaces solo de desactivar genes defectuosos.<\/p>\n\n\n\n

La aprobaci\u00f3n regulatoria del CRISPR-Cas9 cl\u00e1sico sienta precedentes para la pr\u00f3xima generaci\u00f3n de t\u00e9cnicas de edici\u00f3n del genoma<\/strong>. La cient\u00edfica investiga un tratamiento para la fibrosis qu\u00edstica que aprovecha un m\u00e9todo llamado “edici\u00f3n de bases”. En este tratamiento se pueden introducir cambios puntuales de las bases que componen el ADN, como si se cambiasen las letras de una palabra para escribirla correctamente. En la actualidad, se realizan los primeros ensayos cl\u00ednicos con las terapias de edici\u00f3n de bases en tratamientos para el colesterol alto y la leucemia<\/strong>. Hasta el momento, la t\u00e9cnica es \u00fatil pero inflexible: se alteran secuencias de ADN pero no pueden insertarse fragmentos en el genoma.<\/p>\n\n\n\n

Seg\u00fan Marianne Carlon, especialista en enfermedades pulmonares del Laboratorio de Enfermedades Respiratorias y Cirug\u00eda Tor\u00e1cica de la Universidad Cat\u00f3lica de Lovaina en los Pa\u00edses Bajos, hoy existe una nueva generaci\u00f3n de sistemas basados en CRISPR que superan algunas limitaciones. Estos sistemas editan el ADN con mayor precisi\u00f3n y son capaces de activar genes, lo que las herramientas iniciales no pudieron.<\/p>\n\n\n\n

En 2024, Prime Medicine solicitar\u00e1 permiso a la FDA para comenzar con un ensayo cl\u00ednico para un trastorno inmunol\u00f3gico gen\u00e9tico conocido como enfermedad granulosa cr\u00f3nica<\/strong>. Mientras tanto, los investigadores intentan ampliar los l\u00edmites de la t\u00e9cnica para poder insertar fragmentos de ADN cada vez m\u00e1s grandes en sitios espec\u00edficos. El objetivo es reemplazar genes completos y as\u00ed, facilitar el desarrollo de tratamientos para trastornos gen\u00e9ticos como la fibrosis qu\u00edstica. El futuro es reemplazar la copia defectuosa del gen por una nueva<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n

<\/p>\n\n\n\n

\n\n\n\n
<\/div>\n\n\n\n

\u00daltimas noticias de la secci\u00f3n Ciencias:<\/h4>\n\n\n