{"id":28369,"date":"2025-05-16T11:18:32","date_gmt":"2025-05-16T14:18:32","guid":{"rendered":"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=28369"},"modified":"2025-05-16T11:19:52","modified_gmt":"2025-05-16T14:19:52","slug":"edicion-de-genes-un-bebe-se-recupero-gracias-a-una-tecnica-que-podria-revolucionar-la-medicina","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=28369","title":{"rendered":"Edici\u00f3n de genes: un beb\u00e9 se recuper\u00f3 gracias a una t\u00e9cnica que podr\u00eda revolucionar la medicina"},"content":{"rendered":"\n<p class=\"has-medium-font-size wp-block-paragraph\">El caso marca un hito y abre el camino a tratamientos m\u00e1s universales para enfermedades hereditarias.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1040\" height=\"420\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2025\/05\/KJ.jpg\" alt=\"Un beb\u00e9 se cur\u00f3 de una compleja enfermedad gracias a la edici\u00f3n g\u00e9nica (cr\u00e9ditos: CNN en espa\u00f1ol)\" class=\"wp-image-28370\"\/><figcaption class=\"wp-element-caption\">Un beb\u00e9 se recuper\u00f3 de una compleja enfermedad gracias a la edici\u00f3n g\u00e9nica (cr\u00e9ditos: CNN en espa\u00f1ol)<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las mutaciones en los genes causan enfermedades dif\u00edciles de tratar que no encuentran cura. A veces son heredadas de los padres o bien pueden aparecer los cambios en el material gen\u00e9tico cuando el embri\u00f3n se forma. De cualquier manera, <strong>para tratar las afecciones gen\u00e9ticas es necesario modificar los genes, y esto es algo desafiante para la medicina<\/strong>. Un grupo de cient\u00edficos del Hospital de Ni\u00f1os de Filadelfia en Estados Unidos <strong>logr\u00f3 revertir una compleja enfermedad gen\u00e9tica en un beb\u00e9 de ocho meses al modificar en tiempo record su ADN<\/strong>. Los resultados fueron publicados en un art\u00edculo de la revista <a href=\"https:\/\/www.nejm.org\/doi\/10.1056\/NEJMoa2504747\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">The New England Journal of Medicine<\/a> al que la <a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Agencia de Noticias Cient\u00edficas de la Universidad Nacional de Quilmes<\/a> tuvo acceso.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>K.J naci\u00f3 con una complicada enfermedad gen\u00e9tica llamada CPS1 que produce fallas en la forma en que el cuerpo se deshace de la urea<\/strong>. Esto termina por causar da\u00f1os en todos los \u00f3rganos y la mitad de los ni\u00f1os con esta dolencia muere. Usualmente, el tratamiento suele ser un trasplante hep\u00e1tico, pero muchos bebes no llegan a esto ya que su cuerpo se encuentra muy da\u00f1ado. Luego del diagn\u00f3stico de K.J comenz\u00f3 una carrera contra el tiempo para lograr revertir su cuadro antes de que la enfermedad avance. Gracias a la tecnolog\u00eda de edici\u00f3n g\u00e9nica, <strong>cient\u00edficos de Filadelfia modificaron de forma precisa la mutaci\u00f3n en el gen de K.J que evitaba que se deshiciera de la urea que lo enfermar\u00eda en el futuro<\/strong>. \u00a0<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La modificaci\u00f3n de los genes se logr\u00f3 mediante la t\u00e9cnica conocida como <strong>CRISPR-Cas9, una herramienta revolucionaria desarrollada por las cient\u00edficas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna<\/strong> quienes en 2020 fueron galardonadas con el Premio Nobel.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En el caso de K.J, era necesario que el tratamiento llegue exitosamente a las c\u00e9lulas del h\u00edgado. Para lograrlo, el sistema que corrigi\u00f3 las mutaciones en el ADN <strong>se administr\u00f3 encapsulado en nanopart\u00edculas lip\u00eddicas desarrolladas especialmente<\/strong>. Se trata de una tecnolog\u00eda similar a la utilizada en las vacunas contra la covid basadas en ARN, como las de Pfizer y Moderna. Hoy, el ni\u00f1o goza de excelente salud.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">CPS1 es una enfermedad cuya mutaci\u00f3n es conocida. Para curar a K.J era necesario hacer una modificaci\u00f3n puntual en su gen, algo as\u00ed como cambiar un eslab\u00f3n da\u00f1ado de una cadena. Aunque la edici\u00f3n g\u00e9nica ha revolucionado a la biotecnolog\u00eda y la salud al permitir esto, el desaf\u00edo ahora es permitir la inserci\u00f3n de un gen completo y no solo de peque\u00f1as modificaciones.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">C\u00f3mo cambiar el gen entero<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Aunque las tecnolog\u00edas actuales han demostrado ser eficaces para corregir mutaciones que causan enfermedades, el enfoque es espec\u00edfico para cada persona. El tratamiento de K.J ubic\u00f3 la mutaci\u00f3n espec\u00edfica y la corrigi\u00f3, pero fue desarrollado solo para este beb\u00e9. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esta \u201cpersonalizaci\u00f3n\u201d limita su aplicabilidad a gran escala y deja a numerosos pacientes sin acceso a terapias efectivas. En este contexto, <strong>un grupo de cient\u00edficos de Harvard y el MIT estudi\u00f3 la forma de insertar una copia de un gen entero en lugar de corregir una parte<\/strong>. Los resultados fueron publicados en un art\u00edculo de la revista <a href=\"https:\/\/www.science.org\/doi\/10.1126\/science.adt5199\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Science<\/a>. El enfoque podr\u00eda servir para dise\u00f1ar tratamientos universales al reemplazar un gen defectuoso. Adem\u00e1s, permitir\u00eda tambi\u00e9n tratar de forma novedosa enfermedades como el c\u00e1ncer.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En concreto, los investigadores de Harvard y MIT introdujeron modificaciones al sistema cl\u00e1sico de edici\u00f3n g\u00e9nica desarrollado por Charpentier y Doudna. <strong>El nuevo sistema se llama EvoCast y permite la integraci\u00f3n eficiente de genes en c\u00e9lulas humanas<\/strong>. Esto no era posible mediante el sistema cl\u00e1sico donde reaccionaban menos del uno por ciento de las c\u00e9lulas tratadas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Aunque se trata de los primeros pasos en tratamientos universales para enfermedades gen\u00e9ticas<strong>, los avances se dan r\u00e1pido y a pasos agigantados<\/strong>. Queda por ver como estas terapias, caras e inaccesibles, llegan a toda la poblaci\u00f3n. Ese ser\u00e1 el desaf\u00edo, de cara al futuro.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-uagb-container uagb-block-e31d8b4a alignwide uagb-is-root-container\">\n<div class=\"wp-block-uagb-advanced-heading uagb-block-ead76a57\"><h4 class=\"uagb-heading-text\">\u00daltimas noticias de la secci\u00f3n Ciencias:<\/h4><\/div>\n\n\n\n\t\t\t<div class=\"wp-block-uagb-post-carousel uagb-post-grid  uagb-post__image-position-top uagb-post__image-enabled uagb-block-24e22604     uagb-post__arrow-outside uagb-slick-carousel uagb-post__items uagb-post__columns-3 is-carousel uagb-post__columns-tablet-2 uagb-post__columns-mobile-1\" data-total=\"69\" style=\"\">\n\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<article class=\"uagb-post__inner-wrap\">\t\t\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__image'>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39240\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"960\" height=\"388\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2026\/09\/unsplash-1.jpg\" class=\"attachment-medium size-medium\" alt=\"El nuevo atlas celular permite estudiar con un nivel de detalle in\u00e9dito qu\u00e9 cambia en el cerebro con la edad y frente a enfermedades como Alzheimer, Parkinson y esquizofrenia. Cr\u00e9ditos: Unsplash.\" \/>\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<h4 class=\"uagb-post__title uagb-post__text\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39240\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\">Crean el mapa celular m\u00e1s grande del cerebro humano<\/a>\n\t\t\t<\/h4>\n\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__text uagb-post-grid-byline'>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/article>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<article class=\"uagb-post__inner-wrap\">\t\t\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__image'>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39191\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"504\" height=\"204\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2026\/09\/2026-09-23-Tomas-Nievas-UNQ-Zuel-China.jpg\" class=\"attachment-medium size-medium\" alt=\"Tom\u00e1s Nievas, graduado de la UNQ, en el Campus Nanhu de la Universidad de Econom\u00eda y Derecho de Zhongnan, China. Cr\u00e9ditos: Nievas.\" \/>\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<h4 class=\"uagb-post__title uagb-post__text\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39191\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\">Un graduado de la UNQ viaja a China para investigar c\u00f3mo funciona la industria del litio \u00a0<\/a>\n\t\t\t<\/h4>\n\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__text uagb-post-grid-byline'>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/article>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<article class=\"uagb-post__inner-wrap\">\t\t\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__image'>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39170\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"960\" height=\"388\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2026\/09\/pexels-1.jpg\" class=\"attachment-medium size-medium\" alt=\"La transformaci\u00f3n de los sistemas alimentarios podr\u00eda reducir la superficie agr\u00edcola necesaria hacia 2050, si se combinan dietas m\u00e1s saludables, menos desperdicio y mayor productividad. Cr\u00e9dito: Pexels.\" \/>\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<h4 class=\"uagb-post__title uagb-post__text\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39170\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\">\u00bfQu\u00e9 pasar\u00eda si el mundo comiera de otra manera?<\/a>\n\t\t\t<\/h4>\n\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__text uagb-post-grid-byline'>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/article>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<article class=\"uagb-post__inner-wrap\">\t\t\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__image'>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39111\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"960\" height=\"388\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2026\/09\/Nature-principal.jpg\" class=\"attachment-medium size-medium\" alt=\"Nature es un grupo editorial que abarca cientos de publicaciones especializadas (imagen: Muy interesante)\" \/>\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<h4 class=\"uagb-post__title uagb-post__text\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39111\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\">As\u00ed naci\u00f3 Nature, la revista que cuenta ciencia hace m\u00e1s de un siglo<\/a>\n\t\t\t<\/h4>\n\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__text uagb-post-grid-byline'>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/article>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<article class=\"uagb-post__inner-wrap\">\t\t\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__image'>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39045\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"960\" height=\"388\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2026\/09\/como-somos-pexeles.jpg\" class=\"attachment-medium size-medium\" alt=\"La personalidad tiene un componente gen\u00e9tico, pero no existe un \u00fanico gen que determine si alguien ser\u00e1 extrovertido, responsable, ansioso o curioso. Cr\u00e9dito: Pexels.\" \/>\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<h4 class=\"uagb-post__title uagb-post__text\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39045\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\">\u00bfLa forma de ser se hereda? Un nuevo estudio analiza el ADN de m\u00e1s de un mill\u00f3n de personas<\/a>\n\t\t\t<\/h4>\n\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__text uagb-post-grid-byline'>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/article>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<article class=\"uagb-post__inner-wrap\">\t\t\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__image'>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39037\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"504\" height=\"204\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2026\/09\/2026-09-11-Folgarait-y-Goffre.jpg\" class=\"attachment-medium size-medium\" alt=\"Patricia Folgarait y Daniela Goffr\u00e9, investigadoras del Laboratorio de Ecolog\u00eda y Control de Hormigas de la UNQ. Cr\u00e9ditos: Agencia de Noticias Cient\u00edficas de la UNQ.\" \/>\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<h4 class=\"uagb-post__title uagb-post__text\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=39037\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\">Cient\u00edficas de la UNQ identifican un hongo que podr\u00eda controlar a la hormiga argentina<\/a>\n\t\t\t<\/h4>\n\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__text uagb-post-grid-byline'>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/article>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<article class=\"uagb-post__inner-wrap\">\t\t\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__image'>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=38984\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"960\" height=\"388\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2026\/09\/Lluvia-de-peces-principal.jpg\" class=\"attachment-medium size-medium\" alt=\"Las lluvias de peces y otros animales peque\u00f1os han sido registradas a lo largo de los a\u00f1os (imagen: rpp.pe)\" \/>\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<h4 class=\"uagb-post__title uagb-post__text\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=38984\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\">\u00bfLluvia de peces?: la ciencia detr\u00e1s de un fen\u00f3meno tan extra\u00f1o como real<\/a>\n\t\t\t<\/h4>\n\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__text uagb-post-grid-byline'>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/article>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<article class=\"uagb-post__inner-wrap\">\t\t\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__image'>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=38956\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"960\" height=\"388\" src=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/wp-content\/uploads\/2026\/09\/Alzheimer-UCA-Conicet.jpg\" class=\"attachment-medium size-medium\" alt=\"Equipo del Laboratorio de Cronofisiolog\u00eda del Biomed UCA-Conicet. Cr\u00e9ditos: Universidad Cat\u00f3lica Argentina.\" \/>\t\t\t\t\t<\/a>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\t\t\t<h4 class=\"uagb-post__title uagb-post__text\">\n\t\t\t\t<a href=\"https:\/\/agencia.unq.edu.ar\/?p=38956\" target=\"_self\" rel=\"bookmark noopener noreferrer\">Cient\u00edficos analizan cambios cerebrales en hijos de personas con Alzheimer para su detecci\u00f3n temprana<\/a>\n\t\t\t<\/h4>\n\t\t\t\t\t\t<div class='uagb-post__text uagb-post-grid-byline'>\n\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/article>\n\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t\t<\/div>\n\t\t\t<\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El caso marca un hito y abre el camino a tratamientos m\u00e1s universales para enfermedades hereditarias.<\/p>\n","protected":false},"author":8,"featured_media":28370,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"site-sidebar-layout":"default","site-content-layout":"","ast-site-content-layout":"default","site-content-style":"default","site-sidebar-style":"default","ast-global-header-display":"","ast-banner-title-visibility":"","ast-main-header-display":"","ast-hfb-above-header-display":"","ast-hfb-below-header-display":"","ast-hfb-mobile-header-display":"","site-post-title":"","ast-breadcrumbs-content":"","ast-featured-img":"","footer-sml-layout":"","ast-disable-related-posts":"","theme-transparent-header-meta":"","adv-header-id-meta":"","stick-header-meta":"","header-above-stick-meta":"","header-main-stick-meta":"","header-below-stick-meta":"","astra-migrate-meta-layouts":"default","ast-page-background-enabled":"default","ast-page-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-4)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center 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